La terapia genica è efficace per curare la Beta talassemia, soprattutto nei pazienti più giovani.
Uno studio del San Raffaele di Milano in collaborazione con Telethon, pubblicato su Nature Medicine, su 9 soggetti di diversa età – 3 adulti sopra i trent’anni, 3 adolescenti e 3 bambini sotto i sei anni – tutti con forme di beta talassemia gravi e dipendenti dalle trasfusioni, ha permesso di ottenere in 3 dei 4 pazienti più giovani la totale indipendenza dalle trasfusioni di sangue.
Nei 3 pazienti adulti, invece, si è ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza.
